Multiple imputation for missing continuous and dichotomous data: The effects of patterns of missingness and variable correlations on type I error with small samples

The purpose of this study is to investigate the effects of predictor variable correlations and patterns of missingness with dichotomous and/or continuous data in small samples when missing data is multiply imputed. Missing data of predictor variables is multiply imputed under three different multivariate models: the multivariate normal model for continuous data, the multinomial model for dichotomous data and the general location model for mixed dichotomous and continuous data. Subsequent to the multiple imputation process, Type I error rates of the regression coefficients obtained with logistic regression analysis are estimated under various conditions of correlation structure, sample size, type of data and patterns of missing data. The distributional properties of average mean, variance and correlations among the predictor variables are assessed after the multiple imputation process. ^ For continuous predictor data under the multivariate normal model, Type I error rates are generally within the nominal values with samples of size n = 100. Smaller samples of size n = 50 resulted in more conservative estimates (i.e., lower than the nominal value). Correlation and variance estimates of the original data are retained after multiple imputation with less than 50% missing continuous predictor data. For dichotomous predictor data under the multinomial model, Type I error rates are generally conservative, which in part is due to the sparseness of the data. The correlation structure for the predictor variables is not well retained on multiply-imputed data from small samples with more than 50% missing data with this model. For mixed continuous and dichotomous predictor data, the results are similar to those found under the multivariate normal model for continuous data and under the multinomial model for dichotomous data. With all data types, a fully-observed variable included with variables subject to missingness in the multiple imputation process and subsequent statistical analysis provided liberal (larger than nominal values) Type I error rates under a specific pattern of missing data. It is suggested that future studies focus on the effects of multiple imputation in multivariate settings with more realistic data characteristics and a variety of multivariate analyses, assessing both Type I error and power. ^

Első- és másodfajú etikai kudarcok (Type I and type II ethical errors)

A cikkben a szerző a piac és a kormányzat kudarcaiból kiindulva azonosítja a közjó elérését célzó harmadik rendszer, az etikai felelősség kudarcait. Statisztikai analógiát használva elsőfajú kudarcként azonosítja, mikor az etikát nem veszik figyelembe, pedig szükség van rá. Ugyanakkor másodfajú kudarcként kezeli az etika profitnövelést célzó használatát, mely megtéveszti az érintetteteket, így még szélesebb utat enged az opportunista üzleti tevékenységnek. Meglátása szerint a három rendszer egymást nemcsak kiegészíti, de kölcsönösen korrigálja is. Ez az elsőfajú kudarc esetében általánosabb, a másodfajú kudarc megoldásához azonban a gazdasági élet alapvetéseinek átfogalmazására, az önérdek és az egydimenziós teljesítményértékelés helyett egy új, holisztikusabb szemléletű közgazdaságra van szükség. _______ In the article the author identifies the errors of ethical responsibility. That is the third system to attain common good, but have similar failures like the other two: the hands of the market and the government. Using statistical analogy the author identifies Type I error when ethics are not considered but it should be (null hypothesis is rejected however it’s true). She treats the usage of ethics to extend profit as Type II error. This misleads the stakeholders and makes room for opportunistic behaviour in business (null hypothesis is accepted in turn it’s false). In her opinion the three systems: the hand of the market, the government and the ethical management not only amend but interdependently correct each other. In the case of Type I error it is more general. Nevertheless to solve the Type II error we have to redefine the core principles of business. We need a more holistic approach in economics instead of self-interest and one-dimensional interpretation of value.

A medida e as escalas de avaliação da saúde das populações neonatais e pediátricas : estudo de simulação de Monte Carlo com variáveis ordinais

A investigação na área da saúde e a utilização dos seus resultados tem funcionado como base para a melhoria da qualidade de cuidados, exigindo dos profissionais de saúde conhecimentos na área específica onde desempenham funções, conhecimentos em metodologia de investigação que incluam as técnicas de observação, técnicas de recolha e análise de dados, para mais facilmente serem leitores capacitados dos resultados da investigação. Os profissionais de saúde são observadores privilegiados das respostas humanas à saúde e à doença, podendo contribuir para o desenvolvimento e bem-estar dos indivíduos muitas vezes em situações de grande vulnerabilidade. Em saúde infantil e pediatria o enfoque está nos cuidados centrados na família privilegiando-se o desenvolvimento harmonioso da criança e jovem, valorizando os resultados mensuráveis em saúde que permitam determinar a eficácia das intervenções e a qualidade de saúde e de vida. No contexto pediátrico realçamos as práticas baseadas na evidência, a importância atribuída à pesquisa e à aplicação dos resultados da investigação nas práticas clínicas, assim como o desenvolvimento de instrumentos de mensuração padronizados, nomeadamente as escalas de avaliação, de ampla utilização clínica, que facilitam a apreciação e avaliação do desenvolvimento e da saúde das crianças e jovens e resultem em ganhos em saúde. A observação de forma sistematizada das populações neonatais e pediátricas com escalas de avaliação tem vindo a aumentar, o que tem permitido um maior equilíbrio na avaliação das crianças e também uma observação baseada na teoria e nos resultados da investigação. Alguns destes aspetos serviram de base ao desenvolvimento deste trabalho que pretende dar resposta a 3 objetivos fundamentais. Para dar resposta ao primeiro objetivo, “Identificar na literatura científica, os testes estatísticos mais frequentemente utilizados pelos investigadores da área da saúde infantil e pediatria quando usam escalas de avaliação” foi feita uma revisão sistemática da literatura, que tinha como objetivo analisar artigos científicos cujos instrumentos de recolha de dados fossem escalas de avaliação, na área da saúde da criança e jovem, desenvolvidas com variáveis ordinais, e identificar os testes estatísticos aplicados com estas variáveis. A análise exploratória dos artigos permitiu-nos verificar que os investigadores utilizam diferentes instrumentos com diferentes formatos de medida ordinal (com 3, 4, 5, 7, 10 pontos) e tanto aplicam testes paramétricos como não paramétricos, ou os dois em simultâneo, com este tipo de variáveis, seja qual for a dimensão da amostra. A descrição da metodologia nem sempre explicita se são cumpridas as assunções dos testes. Os artigos consultados nem sempre fazem referência à distribuição de frequência das variáveis (simetria/assimetria) nem à magnitude das correlações entre os itens. A leitura desta bibliografia serviu de suporte à elaboração de dois artigos, um de revisão sistemática da literatura e outro de reflexão teórica. Apesar de terem sido encontradas algumas respostas às dúvidas com que os investigadores e os profissionais, que trabalham com estes instrumentos, se deparam, verifica-se a necessidade de desenvolver estudos de simulação que confirmem algumas situações reais e alguma teoria já existente, e trabalhem outros aspetos nos quais se possam enquadrar os cenários reais de forma a facilitar a tomada de decisão dos investigadores e clínicos que utilizam escalas de avaliação. Para dar resposta ao segundo objetivo “Comparar a performance, em termos de potência e probabilidade de erro de tipo I, das 4 estatísticas da MANOVA paramétrica com 2 estatísticas da MANOVA não paramétrica quando se utilizam variáveis ordinais correlacionadas, geradas aleatoriamente”, desenvolvemos um estudo de simulação, através do Método de Monte Carlo, efetuado no Software R. O delineamento do estudo de simulação incluiu um vetor com 3 variáveis dependentes, uma variável independente (fator com três grupos), escalas de avaliação com um formato de medida com 3, 4, 5, e 7 pontos, diferentes probabilidades marginais (p1 para distribuição simétrica, p2 para distribuição assimétrica positiva, p3 para distribuição assimétrica negativa e p4 para distribuição uniforme) em cada um dos três grupos, correlações de baixa, média e elevada magnitude (r=0.10, r=0.40, r=0.70, respetivamente), e seis dimensões de amostras (n=30, 60, 90, 120, 240, 300). A análise dos resultados permitiu dizer que a maior raiz de Roy foi a estatística que apresentou estimativas de probabilidade de erro de tipo I e de potência de teste mais elevadas. A potência dos testes apresenta comportamentos diferentes, dependendo da distribuição de frequência da resposta aos itens, da magnitude das correlações entre itens, da dimensão da amostra e do formato de medida da escala. Tendo por base a distribuição de frequência, considerámos três situações distintas: a primeira (com probabilidades marginais p1,p1,p4 e p4,p4,p1) em que as estimativas da potência eram muito baixas, nos diferentes cenários; a segunda situação (com probabilidades marginais p2,p3,p4; p1,p2,p3 e p2,p2,p3) em que a magnitude das potências é elevada, nas amostras com dimensão superior ou igual a 60 observações e nas escalas com 3, 4,5 pontos e potências de magnitude menos elevada nas escalas com 7 pontos, mas com a mesma ma magnitude nas amostras com dimensão igual a 120 observações, seja qual for o cenário; a terceira situação (com probabilidades marginais p1,p1,p2; p1,p2,p4; p2,p2,p1; p4,p4,p2 e p2,p2,p4) em que quanto maiores, a intensidade das correlações entre itens e o número de pontos da escala, e menor a dimensão das amostras, menor a potência dos testes, sendo o lambda de Wilks aplicado às ordens mais potente do que todas as outra s estatísticas da MANOVA, com valores imediatamente a seguir à maior raiz de Roy. No entanto, a magnitude das potências dos testes paramétricos e não paramétricos assemelha-se nas amostras com dimensão superior a 90 observações (com correlações de baixa e média magnitude), entre as variáveis dependentes nas escalas com 3, 4 e 5 pontos; e superiores a 240 observações, para correlações de baixa intensidade, nas escalas com 7 pontos. No estudo de simulação e tendo por base a distribuição de frequência, concluímos que na primeira situação de simulação e para os diferentes cenários, as potências são de baixa magnitude devido ao facto de a MANOVA não detetar diferenças entre grupos pela sua similaridade. Na segunda situação de simulação e para os diferentes cenários, a magnitude das potências é elevada em todos os cenários cuja dimensão da amostra seja superior a 60 observações, pelo que é possível aplicar testes paramétricos. Na terceira situação de simulação, e para os diferentes cenários quanto menor a dimensão da amostra e mais elevada a intensidade das correlações e o número de pontos da escala, menor a potência dos testes, sendo a magnitude das potências mais elevadas no teste de Wilks aplicado às ordens, seguido do traço de Pillai aplicado às ordens. No entanto, a magnitude das potências dos testes paramétricos e não paramétricos assemelha-se nas amostras com maior dimensão e correlações de baixa e média magnitude. Para dar resposta ao terceiro objetivo “Enquadrar os resultados da aplicação da MANOVA paramétrica e da MANOVA não paramétrica a dados reais provenientes de escalas de avaliação com um formato de medida com 3, 4, 5 e 7 pontos, nos resultados do estudo de simulação estatística” utilizaram-se dados reais que emergiram da observação de recém-nascidos com a escala de avaliação das competências para a alimentação oral, Early Feeding Skills (EFS), o risco de lesões da pele, com a Neonatal Skin Risk Assessment Scale (NSRAS), e a avaliação da independência funcional em crianças e jovens com espinha bífida, com a Functional Independence Measure (FIM). Para fazer a análise destas escalas foram realizadas 4 aplicações práticas que se enquadrassem nos cenários do estudo de simulação. A idade, o peso, e o nível de lesão medular foram as variáveis independentes escolhidas para selecionar os grupos, sendo os recém-nascidos agrupados por “classes de idade gestacional” e por “classes de peso” as crianças e jovens com espinha bífida por “classes etárias” e “níveis de lesão medular”. Verificou-se um bom enquadramento dos resultados com dados reais no estudo de simulação.

Type-I intermittency with discontinuous reinjection probability density in a truncation model of the derivative nonlinear Schrödinger equation

In previous papers, the type-I intermittent phenomenon with continuous reinjection probability density (RPD) has been extensively studied. However, in this paper type-I intermittency considering discontinuous RPD function in one-dimensional maps is analyzed. To carry out the present study the analytic approximation presented by del Río and Elaskar (Int. J. Bifurc. Chaos 20:1185-1191, 2010) and Elaskar et al. (Physica A. 390:2759-2768, 2011) is extended to consider discontinuous RPD functions. The results of this analysis show that the characteristic relation only depends on the position of the lower bound of reinjection (LBR), therefore for the LBR below the tangent point the relation {Mathematical expression}, where {Mathematical expression} is the control parameter, remains robust regardless the form of the RPD, although the average of the laminar phases {Mathematical expression} can change. Finally, the study of discontinuous RPD for type-I intermittency which occurs in a three-wave truncation model for the derivative nonlinear Schrodinger equation is presented. In all tests the theoretical results properly verify the numerical data

Type-1 error inflation in the traditional by-participant analysis to metamemory accuracy: a generalized mixed-effects model perspective

In order to examine metacognitive accuracy (i.e., the relationship between metacognitive judgment and memory performance), researchers often rely on by-participant analysis, where metacognitive accuracy (e.g., resolution, as measured by the gamma coefficient or signal detection measures) is computed for each participant and the computed values are entered into group-level statistical tests such as the t-test. In the current work, we argue that the by-participant analysis, regardless of the accuracy measurements used, would produce a substantial inflation of Type-1 error rates, when a random item effect is present. A mixed-effects model is proposed as a way to effectively address the issue, and our simulation studies examining Type-1 error rates indeed showed superior performance of mixed-effects model analysis as compared to the conventional by-participant analysis. We also present real data applications to illustrate further strengths of mixed-effects model analysis. Our findings imply that caution is needed when using the by-participant analysis, and recommend the mixed-effects model analysis.

Deficient DNA-ligase activity in the metabolic disease tyrosinemia type I

Hereditary tyrosinemia type I (HT1) is an autosomal recessive inborn error of metabolism caused by the deficiency of fumarylacetoacetate hydrolase, the last enzyme in the tyrosine catabolism pathway. This defect results in accumulation of succinylacetone (SA) that reacts with amino acids and proteins to form stable adducts via Schiff base formation, lysine being the most reactive amino acid. HT1 patients surviving beyond infancy are at considerable risk for the development of hepatocellular carcinoma, and a high level of chromosomal breakage is observed in HT1 cells, suggesting a defect in the processing of DNA. In this paper we show that the overall DNA-ligase activity is low in HT1 cells (about 20% of the normal value) and that Okazaki fragments are rejoined at a reduced rate compared with normal fibroblasts. No mutation was found by sequencing the ligase I cDNA from HT1 cells, and the level of expression of the ligase I mRNA was similar in normal and HT1 fibroblasts, suggesting the presence of a ligase inhibitor. SA was shown to inhibit in vitro the overall DNA-ligase activity present in normal cell extracts. The activity of purified T4 DNA-ligase, whose active site is also a lysine residue, was inhibited by SA in a dose-dependent manner. These results suggest that accumulation of SA reduces the overall ligase activity in HT1 cells and indicate that metabolism errors may play a role in regulating enzymatic activities involved in DNA replication and repair.