Liver-directed lentiviral gene therapy in a dog model of hemophilia B

We investigated the efficacy of liver-directed gene therapy using lentiviral vectors in a large animal model of hemophilia B and evaluated the risk of insertional mutagenesis in tumor-prone mouse models. We showed that gene therapy using lentiviral vectors targeting the expression of a canine factor IX transgene in hepatocytes was well tolerated and provided a stable long-term production of coagulation factor IX in dogs with hemophilia B. By exploiting three different mouse models designed to amplify the consequences of insertional mutagenesis, we showed that no genotoxicity was detected with these lentiviral vectors. Our findings suggest that lentiviral vectors may be an attractive candidate for gene therapy targeted to the liver and may be potentially useful for the treatment of hemophilia.

Covering Partial Cubes with Zones

http://www.combinatorics.org/ojs/index.php/eljc/article/view/v22i3p31

Espaces d’interdépendance entre action publique et experts: Etat réflexif dans le champ du sida

info:eu-repo/semantics/published

Cambios en la biodisponibilidad de cromo en un suelo inducidos por la incorporación de materia orgánica

p.145-151

Incidencia de la descarga de efluentes de un feedlot en la calidad de agua del Arroyo Morales Buenos Aires - Argentina

p.167-176

Estabilidad del complejo azul de fosfomolibdeno : influencia de la acidez del medio y tiempo de desarrollo del color

p.249-252

Desarrollo instrumental y medición de la resistencia a la rotura de costras de suelo

p.299-307

Hacia una investigación agropecuaria eficiente : análisis de covariancia en el diseño en parcelas divididas

p.233-244

Control de la podredumbre de la endivia (Cichorium intybus L var. foliosum) producida por Sclerotinia sclerotiorum, mediante la aplicación de Trichoderma harzianum

p.151-155

Efecto de la temperatura, matriz vegetal y tiempo sobre la reducción del ácido fosfomolíbdico

p.261-264

Fracción de metales solubles en sedimentos del cauce del Río Matanza Argentina

p.31-37

Rizofiltración de plomo de aguas y efluentes contaminados y concentración en raíces de plantas terrestres

p.75-82

La transformación de los datos en el análisis de la variancia

p.117-124

Dos factores con medidas repetidas en uno de ellos en un diseño completamente al azar en el experimento agronómico

p.243-252

The financial crisis and nuclear power

An assessment of the impact of the financial crisis on the prospects for new nuclear power plant orders worldwide.