Arzneimittel für seltene Krankheiten (orphan drugs) : Das schweizerische Heilmittelrecht im Vergleich mit der orphan drug Regulierung der EU

Arzneimittel für seltene Krankheiten (orphan drugs) lassen sich unter normalen Marktbedingungen kaum kostendeckend erforschen, entwickeln und vermarkten, was zu einem Mangel an geeigneten Therapien und zugelassenen Arzneimitteln für seltene Krankheiten führt. Um den fortdauernden Ausschluss von betroffenen Patienten vom medizinischen Fortschritt zu verhindern und die Defizite in der Erforschung und Entwicklung von orphan drugs zu beseitigen, schuf die Europäische Union – nach US-amerikanischem Vorbild – ein Anreizsystem. Der vorliegende Beitrag erläutert die regulatorischen Rahmenbedingungen für orphan drugs in der EU und zeigt auf, dass die Schweiz in der Schaffung günstiger Rahmenbedingungen für Patientinnen und Patienten, die an einer seltenen Krankheit leiden, anderen Ländern um Jahre hinter her hinkt, sich aber allmählich etwas tut.