Terapia génica de la enfermedad de Stargardt

El gen humano ABCA4 (=ABCR) se caracterizó en 1997 como el principal causante de la enfermedad de Stargardt, una distrofia macular hereditaria generalmente autosómica recesiva. Poco tiempo después se encontraron otras enfermedades asociadas a mutaciones en este gen, como son distrofia de conos y bastones, determinados casos de retinosis pigmentaria y un aumento de la susceptibilidad a la degeneración macular asociada a la edad. No existen tratamientos curativos para ninguna de estas distrofias. No obstante, dado que están causadas por un solo gen, cuya función es bien conocida, su curación se hace abordable mediante estrategias de terapia génica. En este artículo se resume el estado actual de las opciones de tratamientos basados en terapia génica de las enfermedades asociadas al gen ABCA4, las cuales implican el desarrollo de nuevos vectores derivados de virus adeno-asociados (AAV), lentivirus, y nanopartículas de ADN compactadas. Aunque este gen ha demostrado ser una diana de investigación difícil, los notables progresos realizados en los estudios genéticos, funcionales y traslacionales han permitido importantes avances en las aplicaciones terapéuticas de estas patologías, las cuales se espera que estén disponibles para los afectados en un futuro próximo. Resulta esperanzador, en este sentido, que ya están en marcha dos ensayos clínicos en fase I/II para tratar pacientes con la enfermedad de Stargardt.

Política pública en el desarrollo de la juventud rural

La política pública es fundamental para cumplir con el propósito de atender los problemas colectivos a través de la negociación colectiva. En el medio rural se expresa en toda su amplitud, como agenda de formulación, de ejecución y de evaluación ajena a los actores municipales. De esta forma, este artículo tiene como objetivo comprobar los procesos, condiciones y efectos que genera en la población que las recibe, las acepta y se adapta a ellas. Desde el enfoque territorial, se encontró que la política pública y algunos programas dirigidos a los jóvenes, se centran en la juventud urbana; mientras que los jóvenes rurales desconocen las políticas públicas y los programas que son creados o aplicados a ellos. Las instancias de gobierno municipal, registran una falta de atención a los jóvenes, por la escases de estructura administrativa y de recursos económicos, que profundizan la ausencia de coordinación y comunicación entre los tres niveles de gobierno y la sociedad civil; causando que la duplicidad de programas con recursos limitados e insuficientes se sumen a los demás factores que limitan la atención de los jóvenes de la Sierra Norte de Puebla.