Evaluating health policy and legal responses : how to reduce barriers and improve access to orphan drugs for rare diseases in Canada

Abstract : Rare diseases are debilitating conditions often leading to severe clinical manifestations for affected patients. Orphan drugs have been developed to treat these rare diseases affecting a small number of individuals. Incentives in the legal framework aimed to recoup the research and development cost of orphan drugs for pharmaceutical companies have been implemented in the United States and the European Union. At the present time, Canada is still lacking a legal and policy framework for orphan drugs. Several problems at the federal and provincial levels remain: lack of research funds for rare diseases, discrepancies on orphan drug policies between provinces, difficulties to access and reimburse these high price drugs. Recommendations and measures are proposed, such as a pan-Canadian (national) scientific committee to establish evidence-based guidelines for patients to access orphan drugs uniformly in all provinces with a disease specific registry, a formal agreement for a centralized Canadian public funding reimbursement procedure, and increasing the role of “guardian” for prices by the Patented Medicines Review Board in Canada. These recommendations and measures will be beneficial for the implementation of a policy framework for orphan drugs in Canada.

L’infirmière en GMF : vers une meilleure connaissance des activités réalisées auprès des personnes atteintes de maladies chroniques

Résumé : Contexte : Depuis la création des Groupes de médecine de famille (GMF), les infirmières peuvent assurer le suivi des personnes atteintes de maladies chroniques (MC). Il existe des écarts entre la littérature et la pratique. Un constat provincial permettra une compréhension des enjeux d’optimisation de la pratique infirmière auprès de cette clientèle grandissante. Objectifs : 1) décrire les activités de l’infirmière en GMF auprès des personnes atteintes de MC; 2) décrire les éléments contextuels déterminants de ces activités; 3) dresser un portrait provincial des activités des infirmières de GMF auprès des personnes atteintes de MC. Méthode : Un devis mixte séquentiel exploratoire en trois volets a été effectué. Volet 1 : Une étude de cas multiple a été réalisée auprès de dix infirmières de GMF. Cinq sources de données ont été utilisées : 1) observation des rencontres infirmière-patient (n=10); 2) entrevues individuelles avec chaque infirmière (n=10); 3) entrevues individuelles avec chaque patient (n=10); 4) audit des notes infirmières au dossier des patients participant (n=10) et; 5) documents administratifs décrivant la pratique des infirmières à l’intérieur des GMF. L’analyse qualitative a permis de générer une liste d’activités et de décrire les éléments contextuels qui déterminent les activités. Volet 2 : Un questionnaire électronique a été créé à l’aide de la liste d’activités produite lors du Volet 1 et de la recension des écrits. Il a été validé et prétesté. Volet 3 : Une enquête provinciale a été réalisée auprès de 322 infirmières de GMF. Des analyses descriptives telles que des fréquences, moyennes, étendues et écarts types ont été effectuées. Résultats : Volet 1 : les activités des infirmières de GMF auprès des personnes atteintes de MC sont regroupées en cinq domaines. Des éléments liés à l’organisation, aux infirmières et aux personnes atteintes de MC peuvent influencer les activités. Volet 3 : 266 infirmières ont complété le questionnaire. Les résultats démontrent que leurs activités se situent principalement dans les domaines de la Promotion de la santé et de l’Évaluation globale de la condition de la personne. Les activités en lien avec la Collaboration infirmière-médecin et l’Organisation de l’offre de services sont réalisées de façon occasionnelle. Conclusion : Cette étude a permis une description en profondeur des activités des infirmières de GMF auprès des personnes atteintes de MC. Il s’agissait d’un jalon important en vue d’optimiser les interventions liées à la prise en charge des MC en soins de première ligne.