Veículos e vetores em terapia génica

Dissertação para obtenção do grau de Mestre no Instituto Superior de Ciências da Saúde Egas Moniz

As expectativas de cura que se criaram no que respeita às de doenças genéticas residem no facto de atualmente se conhecer bem os genes e respetivas mutações, responsáveis pelas patologias. A sequenciação do genoma humano e o desenvolvimento da técnica do ADN recombinante possibilitaram a substituição ou correção do gene defetivo. A terapia génica foi então equacionada, tendo sido aprovados até hoje em dia mais de 1700 ensaios clínicos em todo o mundo. Estes, não só recolheram nova informação e conhecimento sobre terapia génica como também levaram a perceber o medo que persiste na sociedade relativamente às terapêuticas de índole genética. A terapia génica consiste na inserção de genes funcionais em células com genes anormais de modo a substituí-los ou complementá-los. Os genes funcionais, também denominados genes terapêuticos, em contacto com o genoma, vão substituir, manipular ou suplementar genes inativos ou disfuncionais causadores de patologia, por intermédio de um veículo (viral ou não viral) com diferentes potenciais e limitações. Mais recentemente os cientistas desenvolveram outra classe de vetores, os vetores híbridos, que visa englobar as vantagens dos sistemas virais e não virais num único sistema vetorial e, principalmente, superar as limitações que surgem com o uso de qualquer um deles. As diferentes classes de vetores estão a ser intensamente testadas em ensaios clínicos e englobam uma grande gama de alvos-terapêuticos, sendo as áreas das doenças monogénicas, das doenças cardiovasculares e do cancro as que têm apresentado mais sucesso terapêutico. Para a implementação equilibrada da terapia génica é necessário que se comece pelo tratamento de doenças mais simples, e só depois se passe para o desenvolvimento de terapias para doenças multifatoriais, de modo a alcançar resultados positivos que atraiam maiores investimentos por parte das grandes empresas e incrementem a aceitação desta abordagem terapêutica por parte da comunidade científica e da sociedade em geral.