Consenso em reumatologia pediátrica: parte II - definição de melhora clínica para o lúpus eritematoso sistêmico e dermatomiosite juvenil

OBJETIVO: avaliar as medidas de atividade e critérios de melhora clínica para o lúpus eritematoso sistêmico juvenil (LESJ) e dermatomiosite juvenil (DMJ), desenvolvidos por meio de consenso entre especialistas. MÉTODOS E RESULTADOS: para o LESJ, as medidas essenciais em cinco domínios e as respectivas variáveis foram: 1) avaliação global pelo médico por escala analógica visual de 0-10 cm; 2) avaliação da qualidade de vida relacionada à saúde (índice Físico - CHQ-PF50); 3) avaliação da atividade pelos pais/paciente por escala analógica visual de 0-10 cm; 4) avaliação renal (proteinúria 24 h); e 5) avaliação global da atividade por instrumento específico (SLEDAI ou ECLAM). A definição preliminar de melhora clínica para o JSLE foi: melhora > 50% em pelo menos 2 das 5 variáveis e não mais que uma com piora > 30%, a qual não pode ser a proteinúria de 24h em casos com envolvimento renal. Os seis domínios e as respectivas variáveis selecionadas para a atividade na DMJ foram: 1) avaliação global pelo médico por escala analógica visual de 0-10 cm; 2) avaliação da força muscular proximal por meio de teste específico - CMAS-Childhood Myositis Assessment Scale 0-52; 3) avaliação da capacidade funcional (CHAQ); 4) avaliação da atividade pelos pais/paciente por escala analógica visual de 0-10 cm; 5) avaliação da qualidade de vida relacionada à saúde (Índice Físico - CHQ-PF50); 6) avaliação global da atividade por meio de instrumento específico (DAS - Disease Activity Score). A definição preliminar de melhora clínica para a DMJ foi: pelo menos 3 de quaisquer das 6 variáveis com melhora > 20% e não mais que uma com piora > 30%, a qual não pode ser o CMAS. CONCLUSÕES: estas variáveis foram testadas em uma casuística representativa e mostraram propriedades estatísticas adequadas de responsividade e validade discriminativa, podendo ser estudadas em ensaios terapêuticos.

OBJECTIVE: To evaluate the consensus development of the core response variables for disease activity in Juvenile Systemic Lupus Erythematosus (JSLE) and Juvenile Dermatomyositis (JDM) as well as the preliminary definition of improvement for both. METHODS and RESULTS: The core response domains and variables for JSLE were: 1) disease activity global assessment by the physician = 10 cm VAS; 2) health related to quality of life = CHQ-PF50 physical score; 3) disease activity global assessment by parents/patients = 10 cm VAS; 4) kidney assessment = 24 h proteinuria; 5) global disease activity assessment by a specific and valid tool (SLEDAI or ECLAM). The preliminary definition of improvement for JSLE was: 2 of the 5 measures with at least 50% of improvement and no more than 1 worse by more than 30%, which cannot be the 24 h proteinuria. The core response domains and variables for JDM were: 1) disease activity global assessment by the physician = 10 cm VAS; 2) muscle strength assessment by a specific tool (CMAS - Childhood Myositis Assessment Scale) = 0-52; 3) functional assessment by a valid tool (CHAQ); 4) disease activity global assessment by parents/patients = 10 cm VAS; 5) health related to quality of life (CHQ-PF50 physical score); 6) global disease activity assessment by specific and valid tool (DAS - Disease Activity Score). The preliminary definition of improvement for JDM was: 3 of the 6 measures with at least 20% of improvement and no more than 1 worse by more than 30%, which cannot be the muscle strength by CMAS. CONCLUSIONS: All the variables were tested and have shown good statistical responsiveness and discriminative validity to be used in therapeutic trials.