A pilot study of topiramate in children with Lennox-Gastaut syndrome

We conducted an open, add-on study with topiramate (TPM) as adjunctive therapy in Lennox-Gastaut syndrome (LGS), to assess the long-term efficacy and safety and to evaluate quality of life (QL) measurements in the chronic use of TPM. We studied 19 patients (11 male; age ranging from 4 to 14 years) with uncontrolled seizures receiving 2-3 anti-epileptic drugs. Patients were followed up to 36 months of treatment. A questionnaire was used to query parents about QL. Seven patients completed the study at 36 months and seizure frequency was reduced > 75% in 4, and < 50% in 3 patients. Two children became seizure free for more than 24 months. Most side effects were CNS related, with the most frequent being somnolence and anorexia. These were generally transient. One patient dropped-out due to powder in the urine. None of the patients required hospitalization. At 36 months, patients' alertness (2/7), interaction with environment (5/7), ability to perform daily activities (5/7), and verbal performance (6/7) improved on TPM. We conclude that TPM may be useful as adjunctive therapy in the treatment of LGS. The efficacy of TPM was maintained in long-term treatment in more than 40% of patients, long term safety was confirmed and QL improved on TPM.

Realizamos estudo aberto, de adição do topiramato (TPM) como medicação adjuvante no tratamento da síndrome de Lennox-Gastaut (SLG), com a finalidade de verificar a eficácia e a segurança de avaliar a qualidade de vida (QV) no uso crônico do TPM. Estudamos 19 pacientes (11 do sexo masculino; idade entre 4 e 14 anos) com epilepsia de difícil controle e em uso de 2 a 3 drogas anti-epilépticas. Os pacientes foram seguidos por 36 meses. Um questionário foi aplicado aos pais para se avaliar QV. Sete crianças completaram o estudo. A frequência de crises foi reduzida em mais de 75% em 4 e em menos de 50% em 3 delas. Dois pacientes ficaram sem crises. A maioria dos efeitos colaterais relacionou-se ao sistema nervoso central, sendo sonolência e anorexia os mais frequentes e transitórios. Um paciente foi excluído do estudo por apresentar pó na urina. Nenhuma criança necessitou de hospitalização. Aos 36 meses, os pacientes encontravam-se mais alertas (2/7), e houve melhora na interação com o meio ambiente (5/7), na habilidade em realizar tarefas diárias (5/7) e na performance verbal (6/7). Concluímos que o TPM pode ser útil como terapia adjuvante na SLG. A eficácia manteve-se no tratamento a longo prazo em mais de 40% dos pacientes, a segurança foi confirmada e a QV melhorou com o uso do TPM.

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